Vertex Pharmaceuticals Incorporated là một công ty công nghệ sinh học hàng đầu tập trung vào việc phát hiện, phát triển và tiếp thị các phương pháp điều trị sáng tạo, đặc biệt là điều trị xơ nang (CF). Công ty cung cấp nhiều loại thuốc được phê duyệt cho bệnh nhân xơ nang (CF), bao gồm SYMDEKO/SYMKEVI, ORKAMBI và KALYDECO, nhắm vào các đột biến cụ thể trong gen điều hòa dẫn truyền qua màng của xơ nang. Ngoài ra, họ còn cung cấp TRIKAFTA cho những người bị xơ nang từ sáu tuổi trở lên có ít nhất một đột biến F508del. Bên cạnh các liệu pháp CF đã được thiết lập, Vertex duy trì một danh mục lâm sàng đa dạng và vững chắc. Điều này bao gồm VX-864, hiện đang ở Giai đoạn 2 do thiếu alpha-1 antitrypsin (AAT); VX-147, cũng ở Giai đoạn 2, điều trị xơ cầu thần kinh phân đoạn tập trung APOL1 (FSGS) và các bệnh thận nghiêm trọng khác; VX-880, một phương pháp điều trị tiềm năng cho bệnh tiểu đường tuýp 1 đang trong giai đoạn thử nghiệm Giai đoạn 1/2; VX-548, một chất ức chế NaV1.8 ở giai đoạn 2 cho nhiều dạng đau cấp tính, thần kinh và đau cơ xương khớp; và CTX001, đang trong giai đoạn 3 phát triển cho bệnh hồng cầu hình liềm nặng (SCD) và beta-thalassemia phụ thuộc truyền máu (TDT). Công ty phân phối các sản phẩm dược phẩm thông qua các nhà thuốc chuyên khoa và nhà phân phối trên khắp Hoa Kỳ, trong khi việc bán hàng quốc tế được thực hiện thông qua mạng lưới các nhà phân phối chuyên biệt, chuỗi bán lẻ, bệnh viện và phòng khám. Vertex cũng tham gia nhiều hợp tác chiến lược với các đối tác như Affinia Therapeutics, Arbor Biotechnologies, CRISPR Therapeutics, Kymera Therapeutics, Mammoth Biosciences, Moderna, Obsidian Therapeutics, Skyhawk Therapeutics, Ribometrix, Genomics plc, Merck KGaA và X-Chem. Được thành lập vào năm 1989, Vertex Pharmaceuticals có trụ sở chính tại Boston, Massachusetts.